临床试验评估研究药物的安全性和有效性，并需要支持新药的监管批准. 在药物被批准后, 临床试验在帮助进一步了解治疗效果方面也发挥着重要作用. 观察性研究是另一种类型的临床研究，研究人员通过这种研究收集数据并评估健康结果，而不改变参与者的护理.
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HAE是一种罕见的遗传性疾病，其特征是自发肿胀，阻塞气道和阻止呼吸可危及生命. HAE的主要类型是由SERPING1基因突变引起的. 这种基因编码一种叫做C1-INH的蛋白质，这种蛋白质在控制体内某些类型的肿胀中起着重要作用. 当C1-INH缺失或不能正常工作时，可能会发生突然的、意外的肿胀事件.
临床试验是为了评估新的潜在治疗方法而进行的一项研究. 在临床试验期间, 收集信息以确定候选产品是否安全有效, 以及评估药物的风险和益处. 有关临床试验的更多信息，请访问 临床试验.政府 or 临床研究参与信息与研究中心
在人体临床试验开始之前，研究和开发需要经过几个阶段. 临床前测试是对每一个研究产品进行安全性评估, 功效, 管理的最佳实践, 在进入人体临床试验之前的许多其他特性. 一旦临床前测试完成, 新药研究(IND)申请被提交给监管机构, 比如美国.S. 美国食品药品监督管理局, 因此，监管机构可以评估候选产品的安全性，并确保临床试验参与者不会遭受不合理的风险.
临床试验分四个阶段进行:
研究用药物在人体中进行评估, 通常是在没有这种情况的志愿者身上, 首次评估其安全性和管理候选产品的最佳实践.
评估候选产品以确定安全剂量或剂量范围, 进一步评价其安全性, 然后在有兴趣条件的参与者中开始测试以确定它是否有预期的或预测的效果.
评估候选产品, 通常在持续时间较长的大型试验中, 确认其有效性并进一步评价其安全性. 第三阶段试验通常将研究药物与常用治疗(如果有的话)或安慰剂治疗进行比较, 如果这样做在科学上和伦理上都是合适的.
上市后研究是在监管机构批准后进行的. 这些研究旨在收集额外的信息，包括药物的风险, 在更广泛的患者群体中的益处和最佳使用, 通常在很长一段时间内. 例如, 第四阶段的研究可以是对患有某种疾病的患者进行登记，以收集医疗信息并更好地了解结果, 无论是接受药物治疗的患者还是未接受药物治疗的患者.
1-3期临床试验完成后, 向监管机构提交监管申请. 该申请包含从临床前研究和已进行的临床试验中收集的有关研究药物的安全性和有效性的所有数据. 该应用程序还包含有关化学的信息, 毒理学, 产品的药理学和制造工艺. 监管机构审查数据，然后, 如果得到批准, 这种新药可以通过合格医生的处方向公众销售和分发.
在临床试验中测试潜在的新疗法时, 将尽可能广泛的个人纳入其中是至关重要的, 确保这些药物有最好的机会改善最终接受它们的各种患者的预后. 在博彩平台网址大全, 博彩平台网址大全为世界各地的遗传病患者创造开创性的药物, 博彩平台网址大全坚定地致力于在博彩平台网址大全的临床试验中招募具有代表性的人群.